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新藥物為攻克昏睡病帶來希望

媒體:科學網  作者:內詳
專業號:梅泥 2025/1/20 19:30:41

本報訊 一種治療人類非洲錐蟲病(俗稱昏睡病)的有效新療法于(2018年 )11月16日獲得了位于英國倫敦的歐洲藥物管理局(EMA)的批準,從而為飽受該病影響的國家使用這一療法掃清了障礙。 【《科學》報道原文】

研究人員表示,這可能會很快改善生活在西非和中非的數千名病人的生活——那里的昏睡病由采采蠅傳播的一種寄生蟲引起,不僅能導致嚴重的睡眠模式紊亂,還會讓人產生攻擊性、精神錯亂,最終導致死亡。

美國得克薩斯州休斯敦市貝勒醫學院熱帶疾病專家Peter Hotez說,“對于非洲的昏睡病患者來說,這是一個偉大的勝利”,同時也是被忽視疾病藥物倡議(DNDi,重新發現藥物并促使其獲得批準的一個非營利性組織)的一個偉大勝利。Hotez認為:“這是對DNDi方法的一個很好的驗證。”

各國衛生官員2017年向世界衛生組織(WHO)報告稱,非洲有1447個昏睡病病例,但人們普遍認為實際病例數要高得多。就在10年前,治療人類非洲昏睡病的主要方法還是依靠含砷藥物美拉胂醇,這種藥物導致了5%的患者死亡。

目前使用的名為依佛洛尼妥和硝呋替莫的昏睡病治療藥物并不致命,但它們涉及一系列復雜的輸液和藥物,因此必須在醫院進行治療;這些療法還要求病人進行痛苦的腰椎穿刺,以便檢查寄生蟲是否存在于脊髓液中。所有這些限制都使發生昏睡病的非洲國家的許多病人無法得到妥善的治療。這些國家包括剛果民主共和國、中非共和國、幾內亞和乍得。

而這種名為非昔硝唑的新藥可以每天1片、連續服用10天。非昔硝唑最初是在上世紀80年代開發的,后來被擁有它的德國赫斯特制藥公司放棄;2005年,DNDi的研究人員在尋找可能的抗寄生蟲化合物時重新發現了這種藥物。

DNDi與制藥商賽諾菲公司合作,在昏睡病患者身上測試了這種藥物,并根據一套旨在幫助歐盟以外的低收入和中等收入國家在市場上銷售新藥的特別規則申請了EMA的推薦。這一所謂的第58條程序涉及來自EMA、WHO和受昏睡病影響國家的專家。

當日,EMA的一個科學委員會宣布了針對非昔硝唑的“積極意見”,為一些非洲國家批準使用該藥物開辟了道路——這一切有可能在90天內實現。DNDi表示,第一批患者應該能夠在2019年中期接受這種藥物的治療。

DNDi位于瑞士日內瓦的被忽視熱帶病部門的主任Nathalie Strub-Wourgaft說,這種新的療法在幾個層面上帶來了好消息。因為昏睡病病人不再需要旅行治療,他們可以更早地被治愈,這不僅對這些患者有利,也有助于減緩該疾病的傳播。

研究人員指出,這種藥物對輕微和嚴重的昏睡病都有效,所以衛生工作者不再需要檢測病人的脊髓液。而且,昏睡病患者不再需要住院的事實將減輕貧困非洲國家面臨的醫院床位和工作人員稀缺的壓力。

Hotez說,這種治療方法也讓人們重新燃起了希望,從而有望完全消滅昏睡病,但這需要各國的共同努力。

“我們以前來過這里。”Hotez說。上世紀60年代,“昏睡病發病率處于最低點”,但在受這種疾病影響地區發生的戰爭破壞了大部分已有的成果。他說,世界不應錯過這個最終戰勝這種疾病的新機會。“未來的非洲還會有沖突發生。”

昏睡病是一種叫作錐體蟲的寄生蟲感染造成的疾病,流行于中部非洲。錐體蟲多寄生于人、畜體內而引起嚴重病疫。如由采采蠅傳播的岡比錐體蟲能導致致命的昏睡病。成蟲主要寄生在脊椎動物(尤其是魚、鳥和哺乳類)血液中。多數種類需要一個中間宿主(昆蟲或蛭)方能完成其生活史。例如昏睡病的病原體甘比亞錐蟲或羅得西亞錐蟲,透過采采蠅傳播。昏睡病以過度睡眠為主要臨床表現。非洲昏睡病的疾病過程中可以發生各種并發癥。并發癥與疾病的病程進展有關,如發生心肌炎、影響生長發育等。(趙熙熙)

《中國科學報》 (2018-11-20 第2版 國際)

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